В Нова Зеландия официално стартира клинично изпитване за ново, базирано на CRISPR, лечение за понижаване на холестерола. Ако лекарството работи толкова добре, колкото при опити с животни, еднократното лечение може да спаси безброй животи - чрез трайното понижаване нивата на холестерола, да минимизира риска от инфаркт.
Защо е толкова важно да се намери лек за високия холестерол?
Холестеролът е вид восъчно вещество, което се произвежда от черния дроб. Съдържа се и в определени храни, които консумираме ежедневно. Той циркулира в кръвта и съществува в две разновидности: HDL и LDL.
Наличието на здравословно количество HDL може да предпази от болести, докато прекалено високите стойности на LDL са основната причина за коронарна болест на сърцето – водещ причинител на смърт в световен мащаб.
Според статистиката, всеки четвърти има висок холестерол или приема статини, за да контролира нивата му в здравословни граници. Ограничаването на някои храни, както и консумирането на повече здравословни такива, може да помогне за понижаване нивата на холестерола. Но придържането към такава строга диета е трудно и не всеки успява да го направи, тъй като тя трябва да продължи до края на живота му.
Признаци, алармиращи за висок холестерол
Хапчетата, наречени статини, също могат да понижат холестерола, но трябва да се приемат всеки ден и могат да имат непоносими странични ефекти. Има, разбира се, и по-нови лекарства, в инжекционна форма, които се прилагат по-рядко – два пъти годишно, но те са скъпи и често не се покриват от здравните каси.
Новото лекарство за понижаване на холестерола на Verve Therapeutics използва различен подход. Предназначено е да деактивира трайно определен ген в черния дроб, който контролира производството на PCSK9 – протеин, който предотвратява отстраняването на излишния холестерол от тялото.
При опити с маймуни новият метод намалява нивата на LDL холестерола със 70% само за две седмици и ги поддържа ниски в продължение на поне две години – достатъчно основание да се предположи, че може ефективно да лекува високия холестерол при хората.
Проф. Секар Катиресан
Как работи?
Изминаха 10 години, откакто учените разработиха CRISPR, технологията за извършване на целеви промени на ДНК в клетките, но досега методът е бил изпробван само върху хора, страдащи от редки заболявания, като сърповидно-клетъчна анемия, и само като част от проучвателни опити. Докато CRISPR понякога се използва за изрязване на определени участъци от ДНК, лечението на Verve просто заменя една буква в гена PCSK9 с друга.
Това се нарича „основно редактиране” и при проучвания върху животни е показало по-висока ефективност и по-малко грешки от стандартния CRISPR. Изпитването на Verve бележи първото редактиране на времева база, което някога е било използвано при хора – още една причина в подкрепа на това, че е голям пробив в медицината.
Механизмът на доставяне на терапията с Verve за понижаване на холестерола също е забележителен. Вместо да приложи традиционния подход на генната терапия, използвайки „издълбан” вирус, който да достави CRISPR терапията, компанията използва наночастици, с помощта на които генетичните инструкции достигат до клетките, точно като тези, използвани за опаковане на иРНК ваксините за COVID-19.
Висок холестерол: проблеми с 2 пръста са симптом на състоянието
Голямата картина
Терапиите, които работят при животни, често не стигат до приложение при хора, но при лечението на Verve няма бутон за отмяна. Хората, родени с мутации в PCSK9, които понижават холестерола им, имат значително по-нисък риск от сърдечни заболявания, което предполага, че лечението трябва да работи и при хора.
„Ако този нов метод сработи и е безопасен, това ще е отговорът за решаване на проблема с инфарктите” – посочва изпълнителният директор на Verve, проф. Секар Катиресан.
Новото лечение вече е приложено на първия човек, участник в клиничното проучване. Намеренията на учените са да бъдат включени приблизително 40 възрастни с „хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия“ (HeFH), относително често срещана форма на сърдечно заболяване, характеризиращо се с опасно високи нива на холестерола.
Клиничното изпитване едва сега започва, но ако всичко върви според очакванията лечението на Verve за понижаване на холестерола може да отбележи най-голямото постижение на CRISPR върху човечеството досега.
Милена ВАСИЛЕВА
