Генна терапия за муковисцидоза е в клинично изпитване
Тя облекчава белодробните симптоми при всички генетични типове
Тя облекчава белодробните симптоми при всички генетични типове
При част от пациентите след 5 г. спада нивото на кръвосъсирващия фактор
Тези заболявания иначе водят до пълна слепота
17-годишният Райли и 15-годишният Саман са братя астралийци, диагностицирани още като бебета с вроде...
Разработва се генна терапия, която чрез вирусни вектори да внесе липсващия ген